薄芝糖肽注射液-临床药品应用解读.pptxVIP

薄芝糖肽注射液江苏联环药业股份有限公司

药品基本信息PART01包括但不限于：药品通用名称；注册规格；说明书适应症/功能主治(概述)；用法用量；中国大陆首次上市时间；目前大陆地区同通用名药品的上市情况；全球首个上市国家/地区及上市时间；是否为OTC药品,参照药品建议；所治疗疾病基本情况；未满足的治疗需求；大陆地区发病率；年发病患者总数等.

药品基本信息通用名:薄芝糖肽注射液。注册规格：2ml:5mg(多糖):1mg(多肽)?中国大陆首次上市时间：1999年。目前大陆地区同通用名药品的上市情况：共2家.全球首个上市国家/地区及上市时间：1957年，中国。是否为OTC药品：是.参照药品建议：注射用赤芝孢子多糖。

药品基本信息适应症疾病基本情况用法用量由于遗传基因缺陷导致患者体内广泛的膜（包括骨骼肌膜、红细胞膜、晶状体膜和血管膜）结构和功能异常所导致的多系统损害。主要症状:表现为肌无力、肌萎缩和肌强直。四肢不灵活，前臂及手部肌肉萎缩，下肢有足下垂及跨阈步态。部分病人可有讲话及吞咽困难。疾病表现：肌肉用力收缩后不能迅速松弛，逐渐出现无力萎缩，多数首先累及肢体的远端和面颈部肌肉，表现为握拳后不能立即松开、手部肌肉萎缩、吞咽困难及构音障碍。萎缩性肌强直的患病率约1/10万至1.2~5.0/10万，尚有8~16/100万的突变率.用于进行性肌营养不良、萎缩性肌强直，及前庭功能障碍、高血压等引起的眩晕和植物神经功能紊乱、癫痫、失眠等症。亦可用于肿瘤、肝炎的辅助治疗。肌内注射。一次2ml(1支)，一日2次。静脉滴注。一日4ml(2支)，用250ml0.9％氯化钠注射液或5％葡萄糖注射液稀释后静脉滴注。1～3个月为一疗程或遵医嘱。

安全性PART02包括但不限于：该药品在国内外不良反应发生情况；药品说明书收载的安全性信息；与目录内同类药品安全性方面的主要优势和不足?

安全性不良反应情况:上市后监测和文献资料可观察到以下不良反应：过敏反应：包括皮疹、荨麻疹、红斑疹、斑丘疹、皮肤瘙痒、皮肤潮红、喉水肿、哮喘、血管神经性水肿等；可见过敏样反应和过敏性休克，症状包括多汗、面色苍白、紫绀、血压下降、皮肤湿冷等；全身性损害：寒战、发热、畏寒、乏力、肢体疼痛等；心血管系统损害：心悸、血压波动、心动过速等；呼吸系统损害：呼吸困难、胸闷、呼吸急促等；消化系统损害：恶心、呕吐、腹痛、肝脏氨基转移酶升高等；神经系统损害：头晕、头痛、震颤、肌肉不自主收缩等。文献分析显示不良反应发生率为2.77%。不良反应以全身性损害、皮肤及其附件损害为主，表现为皮疹、瘙痒、头晕、发热、呕吐、腹泻、胸闷、过敏反应等。安全性方面优势和不足:暂无。

有效性PART03包括但不限于：临床试验或（和）真实世界中与对照药品疗效方面的主要优势和不足；临床指南/诊疗规范推荐情况；国家药品审评中心出具的《技术评审报告》中关于本药品有效性的描述。

有效性薄芝糖肽注射液对机体非特异性免疫、体液免疫及细胞免疫均有促进作用；有抗氧化、清除氧自由基作用；有促进核酸、蛋白质生物合成作用。其作用特点为多途径、多环节、多靶点。

创新性PART04包括但不限于：主要创新点，该创新带来的疗效或安全性方面的优势；是否为国家"重大新药创制"科技重大专项支持上市药品；是否为自主知识产权的创新药；传承性（限中成药）情况

创新性本品成分结构明确，药理作用显著，安全性好工艺创新：薄芝糖肽注射液由GCL菌株经液体发酵培养法，取得多孔菌科灵芝属薄盖灵芝干燥菌丝体，采用生物技术分离纯化有效成分，制得灭菌水溶液。成分明确：多糖由葡萄糖、D-甘露糖、半乳糖、木糖和L-岩藻糖组成，连接方式为1→6和1→2两种。多肽为结合态蛋白，由谷氨酸、丙氨酸、天冬氨酸、丝氨酸、甘氨酸、苏氨酸、缬氨酸、亮氨酸、半胱氨酸组成。糖肽链接方式为O-连接。

公平性PART05包括但不限于：所治疗疾病大陆地区年发病患者总数；是否能够弥补药品目录保障短板，临床管理难度及其他相关情况。

公平性萎缩性肌强直的患病率约1/10万至1.2~5.0/10万，尚有8~16/100万的突变率，目前在临床上治疗药物少，薄芝糖肽注射液可用于上述罕见病患者的治疗，改善患者症状，延缓疾病进展，降低复发率，减轻患者及家庭的医疗负担。

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