干细胞及转化研究试点专项2020年度项目申报指南.PDF

附件 2 “干细胞及转化研究”试点专项 2020 年度项目申报指南 干细胞及转化研究试点专项是根据 《国家中长期科技发展规 划纲要 （2006~2020年）》部署和 《国务院关于深化中央财政科技 计划 （专项、基金等）管理改革的方案》的安排率先设立的国家 重点研发计划专项，按创新链部署了8个方面的任务。2020年， 拟优先支持9个研究方向。同一指南方向下，原则上只支持1项， 仅在申报项目评审结果相近，技术路线明显不同时，可同时支持2 项，并建立动态调整机制，根据中期评估结果，再择优继续支持。 国拨总经费2.40 亿元 （其中，拟支持青年科学家项目6个，国拨 总经费不超过3600 万元）。 申报单位根据指南支持方向，面向解决重大科学问题和突破 关键技术进行一体化设计。鼓励围绕一个重大科学问题或重要应 用目标，从基础研究到应用研究全链条组织项目。鼓励依托国家 重点实验室等重要科研基地组织项目。项目应整体申报，须覆盖 相应指南方向的全部考核指标。 项目执行期一般为5年。一般项目下设课题数原则上不超过4 个，每个项目参与单位数控制在4 个以内。 青年科学家项目不再下设课题，可参考指南支持方向（标*的 1 — — 方向）组织项目申报，但不受研究内容和考核指标限制。 本专项所有涉及人体被试和人类遗传资源的科学研究，须尊 重生命伦理准则，遵守 《涉及人的生物医学研究伦理审查办法》 《中华人民共和国人类遗传资源管理条例》等国家相关规定，严 格遵循技术标准和伦理规范。涉及实验动物和动物实验，要遵守 国家实验动物管理的法律、法规、技术标准及有关规定，使用合 格实验动物，在合格设施内进行动物实验，保证实验过程合法， 实验结果真实、有效，并通过实验动物福利和伦理审查。 1. 多能干细胞的建立与干性维持 1.1 多能干细胞的谱系分化过程与细胞命运决定* 研究内容：体内多能干细胞谱系发生的动态过程、关键节点 及调控机制。 考核指标：建立多能干细胞谱系分化的在体模型，对体内2~3 种多能干细胞（涉及3种以上子代细胞）命运决定过程进行单细胞 分辨率的全谱系追踪；建立动态的谱系与功能检测及关联分析方 法；鉴定上述过程中细胞命运决定的关键节点并揭示其调控机制。 1.2 细胞命运调控中的间质状态和上皮状态间转变* 研究内容：重编程、分化、转分化以及其他生理病理过程中 细胞在间质和上皮状态间的转变及功能。 考核指标：在上述过程中，研究细胞在间质和上皮状态间转 变调控细胞命运、细胞周期、细胞代谢、细胞功能等的潜在新机 制，阐明3~5种关键因子的功能及其调控网络；发现可以调控细 2 — — 胞在间质和上皮状态间转变的4~6种小分子化合物；发现并鉴定 2~3种新的细胞类群；建立调控特殊细胞类群功能的3~5种新技 术，并进行潜在应用的验证。 1.3 胚层特异干细胞的建立与调控* 研究内容：建立胚层特异干细胞的获取和维持方法，阐明干 细胞类型转换的基本调控模式。 考核指标：建立从多能干细胞获取并维持某种功能完整的胚 层特异干细胞的技术方法，该细胞至少能继续分化为功能完整的 两种下游细胞；发现上述胚层特异干细胞与其母细胞的关键差异 调控因子4~6个，阐述3~5个染色质结构、相分离调控和表观遗 传等差异调控机制，总结出基本调控模式。 2. 基于干细胞的组织和器官的功能再造 2.1 干细胞模拟发育* 研究内容：利用干细胞在体外构建模拟胚胎发育和器官发生 形成的系统。 考核指标：通过上述体外系统，阐明2~3种胚胎发育、器官 发生形成的机制，指导干细胞体外建成具有胚胎、器官性质的复 杂功能单元；通过体内体外分化以及损伤、重建、修复等手段， 评估其功能及模拟胚胎和器官的效果，揭示系统形成中不同细胞 间的协同调节机制。 2.2 干细胞治疗产品规范化生产及质量评价的转化研究 研究内容：基于安全、有效和质量可控的原则，建立几类治疗