ICH S11儿科用药非临床安全性评价指导原则解读.pptx

ICH S11 Nonclinical Safety Testing in Support of Development of Paediatric Medicines 支持儿科用药开发的非临床安全性评价 指导原则介绍 1 一、背景 二、起草进程 三、主要内容 四、审评关注点 2 一、背景 儿科用药的临床需求，各国监管机构鼓励儿科用药开发 美国儿科药品管理条例 • Best Pharmaceuticals for Children Act儿童最佳药品法案 （2003；自愿：“书面申请”） • Pediatric Research Equity Act儿科研究平等法 （2007；强制性） • 永久有效 （2012年起） 欧盟儿科药品管理条例 • 儿科用药品第1901/2006号条例 （2006；强制性和自愿性） 均要求有儿科研究计划 EU：Pediatric Investigation Plan(PIP) USA：Pediatric Study Plan(PSP) 中国 • 2011年《中国儿童发展纲要（2011-2020年） 》首次从国家层面提出儿童用药短缺问题 • 2012年起，一系列促进行儿科用药研发的审评审批政策 3 国外相关指导原则 • ICH M3(R2), Nonclinical Safety Studies for the Conduct of Human Clinical Trials and Marketing Authorization or Pharmaceuticals （支持 药品人类临床试验和上市许可的非临床安全性评价指导原则），2009.6 M3 （R2） Q&A（R2）， 2011.6 • ICH S6(R1), Preclinical Safety Evaluation of Biotechnology-Derived Pharmaceuticals（生物制品的临床前安全性评价指导原则），2011 .6 • ICH S9, Nonclinical Evaluation for Anticancer Pharmaceuticals （抗肿瘤 药物的非临床评价指导原则），2009.11 ICH S9 Q&A ，2018.6 • ICH E11 ，Clinical investigation of medicinal products in the pediatric population （儿科用药临床试验）， 2000 ICH E11（R1）， Addendum to ICH E11，2017.8 4 区域性指导原则 美国： US FDA, Guideline on Nonclinical Safety Evaluation of Pediatric Drug Products (儿科用药的非临床安全性评价指导原则， 2006年) 欧盟： EMEA/CHMP/SWP/169215, Guideline on the Need for Non-clinical Testing in Juvenile Animals of Pharmaceuticals for Paediatric Indications (儿科 适应症用药幼龄动物非临床试验必要性指导原则， 2005年) 日本： MHLW, Guideline on the Nonclinical Safety Study in Juvenile Animals for Pediatric Drug (儿科用药幼龄动物非临床安全性研究指导原则， 2009年) 区域性指导原则涵盖的主要内容 何时需要开展研究（包括进行时间） 设计 • 动物种属、性别、年龄、给药期、给药途径、剂量选择、终点（包括TK）、 恢复期 5 • 将讨论如何采用现有动物数据（包括药效学数 据）和人体安全性数据确定是否需要额外的动 物数据来支持儿科临床试验。 • 举例说明需要提供额外的幼年动物数据以支持 儿科临床试验的情况，或者不需要提供额外动 物数据的情况。 • 将讨论幼龄动物研究的设计要点（例如开 展毒代动力学评估的必要性，可以减少动 物使用的相关方法，如微量采样）。 • 如果认为有必要开展幼龄动物 研究，关于具体的研究设计内 容缺少协调标准。 • 在确定现有动物数据和人类安 全性数据不能恰当支持儿科研 究时，缺少协调标准。 • 尚无指导原则详细描述为支持 不用于成人的儿科专用药开发 所需要开展的研究 有待通过ICH S11指导原则解决的问题 • 儿科专用药