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本发明提供了一种变体AAV衣壳蛋白,其包含对应于AAV8的第585至597或598位氨基酸或AAV9的第583至595或596位氨基酸的氨基酸序列,还涉及其多核苷酸、宿主细胞、载体、AAV病毒粒子或药物组合物。本发明还提供了一种治疗疾病的方法,所述方法包括向需要的对象给药有效量的所述重组AAV病毒粒子。
(19)中华人民共和国国家知识产权局
(12)发明专利申请
(10)申请公布号CN113518824A
(43)申请公布日2021.10.19
(21)申请号202080015046.4(74)专利代理机构北京安杰律师事务所11627
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