防治性研究与评价11.5.pptVIP

疾病的防治性研究与评价 临床工作告诉我们，在对疾病作出正确诊断之后，所面临的下一个问题就是要考虑应如何对患者进行正确的治疗。此时要求临床医生应该从患者的利益出发，给予他的患者以经过严格验证确实有效的治病措施，而不是主观认为有效而实际无效的治疗措施。 同时，临床医师应当在人群中推行经过严格验证确实有效的预防措施来预防该疾病的发生。这就给我们带来了疾病防治效果评价的研究任务，也是临床流行病学的重要内容之一。通过采用科学的设计、衡量和评价的方法开展防治性研究，可使我们去伪存真 ， 把排除了各种内外因素影响后的真实有效的防治性措施应用于临床，更好地治愈疾病。同时也有助于我们吸取先进的临床经验，引用先进的防治研究成果于自己的临床实践。而不至于盲目地引用 而使患者遭受不必要的伤害。 防治效果的评价对象可以是一种固定剂量的药物治疗或某种治疗方案，如急性白血病的化疗方案（HOAP方案），某种手术治疗效果的评价或某种疾病防治措施效果的评价等等。评价指标可以是有效或无效，治愈或缓解，生存或死亡，生存期长短，某种症状或体征的出现或消失，某疾病或并发症的发生与否，以及与病情有关的试验室指标的变化等。 一、防治性研究的重要意义 有效地预防和治疗疾病，是整个医疗卫生事业中需要解决的重要问题之一。要求研究成果必须真实可靠。应用于人群和病人必须安全、有效，有良好的重复性，而不能以假充真造成恶果。然而，由于研究过程中存在有设计和方法学上的毛病，使得有些防治研究措施在研究结果与结论的真实性、可靠性或重复性方面，存在一些问题因而经不住实践的考验，以致于研究结果变得毫无价值。 科学评价防治措施的重要性主要体现在以下几个方面： 来自体外的防治措施，应该经过严格的临床验证后才能证明是否确实有效 对于来自临床观察或流行病学研究的新的防治方法，也必须经过科学的防治效果的评价 从临床治疗学的发展史来看防治效果评价的重要性 二、疾病防治研究的现状 三、防治研究的常用方法 （一）立题 立题的战略目标和回答解决的问题如下 特异免疫，预防发病； 缓解症状，防止恶化； 根治疾病，治愈患者； 改善预后，延长寿命。 （二）设计方案的选择 （三）防治性研究对象的选择 （四）样本大小的估计 （五）衡量指标及终点的选择 （六）防治性研究的结果分析和解释 四、影响防治性研究结果的因素 可比性 样本大小 对照及安慰剂效应 偏倚和机遇 依从性 （一）病人是否真正随机分配，接受 防治措施的试验 （二）是否观察和报告了全部的临床有关结果 （三）被研究的对象是否明确，即是否详细介绍了研究对象的情况 （四）是否考虑了统计学上和临床上的重要意义 （五）防治性措施是否切实可行，即实用性如何 （六）结果是否包括了防治研究纳入的全部病例 例1. 环磷酰胺冲击治疗狼疮脑71例临床观察 系统性红斑狼疮（SLE）并发狼疮 脑病（狼疮脑）是SLE危重临床征兆， 尤其在发生癫痫时，诊治不及时常直接 危及患者的生命。 现将1996年 l月至1998年 5月诊治的 71例狼疮脑患者的资料进行总结，对其 临床特点及环磷酰胺（CTX）冲击治疗 的疗效进行初步探讨。 （l）材料和方法 病例资料：资料完整的重症狼疮脑 患者71例，其中，男11例（15.5％）， 女60例（84.5％），年龄9岁～63岁， 中位年龄27岁，男女之比为1∶5.45， 确诊SLE至狼疮脑发作的时间最短 2年， 最迟7年。 全部病例符合下列条件： ①符合我国1982年风湿病学术会议关于 SLE 诊断标准。 ②出现中枢神经系统（CNS）表现之一， 如癫痫发作、精神异常、器质性脑病综 合征（OBS）、脑卒中综合征、视觉障碍、 无菌性脑膜炎、颅内压增高。 ③除外高血正胸病、败血症、尿毒症、 激素所致CNS及精神症状和CNS感染。 全部病例伴有狼疮性肾炎（LN）， 其中OBS 26例，癫痫38例，颅神经损害 8例，脑卒中10例，无菌性脑膜炎2例， 良性颅内压增高4例，周围神经炎3例。 方法：随机分为 3组： ① A组：30例，用CTX冲击疗法。常规激素疗法的基础上用CTX冲击，第 1次冲击总量为2.0g，分 4天给药，前 2天 0. 6g／天 ，后 2天0.4g／天，以后 1次／2周，2天／次，8mg～12mg／kg／天，加入生理盐水200ml中静滴，时间＞60min，累积总量＜150mg／kg。 ② B组：激素冲击疗法。13例， 甲基泼尼松龙（MP）0.5～1.0g或 地塞米松50～